Firma biotechnologiczna Bluebird Bio chce, by terapie genowe były bardziej dostępne

Firma Bluebird Bio Inc. chce, by terapie genowe były bardziej dostępne i przyjaźniejsze dla portfeli pacjentów i pacjentek.


Firma biotechnologiczna Bluebird Bio chce, by terapie genowe były bardziej dostępne

Osoby z rzadkimi chorobami, którym pomagają terapie zastępcze, często spotykają się z problemem, jakim są wysokie koszty terapii, aby móc przeprowadzić odpowiedni zabieg. Aby to zmienić i ułatwić ludziom życie, Bluebird Bio Inc., firma biotechnologiczna, chce zacząć oferować swoją terapię genową za pomocą trwającego pięć lat modelu pay-as-you-go. Dzięki temu, zdaniem przedsiębiorstwa, klienci i klientki będą zobowiązani do płacenia rocznej raty zamiast jednorazowej kwoty.

Tego typu rozwiązanie pozwoliłoby również ludziom, którzy korzystają z terapii genowej, anulować płatności w przypadku, kiedy to terapia genowa nie działałaby. Zespół stojący za firmą uważa, że firmy biotechnologiczne są świadome tego, jak drogie są ich terapie oraz mają motywacją do tego, aby sprawić, że terapie te stałyby się bardziej dostępne.

Dyrektor wykonawczy Bluebird Bio, Nick Leschly, powiedział:

Dostajemy tylko pieniądze, jeżeli zrobimy to, o czym powiedzieliśmy, że zrobimy.

Firma Bluebird chce rozpocząć terapię genową w celu leczenia choroby genetycznej zwanej beta talasemią, w której wadliwy gen jest przyczyną uniemożliwiającą organizmowi wytworzenie odpowiedniej ilości hemoglobiny, by transportować tlen w całym krwioobiegu.

Założeniem terapii jest zastąpienie wadliwego genu poprzez coroczne transfuzje. Co więcej, choroba może być również wyleczona dzięki przeszczepowi kostnemu, jednak szanse, iż uda się znaleźć odpowiedniego dawcę są wyjątkowo niskie.

W przypadku części badań klinicznych przeprowadzonych przez Bluebird na osobach, które poddały się terapii firmy, okazało się, że nie są już potrzebne regularne transfuzje krwi. Firma ta ma zamiar zacząć oferować usługi związane z autorską terapią zastępowania genów w Unii Europejskiej jeszcze w tym roku. W USA sprawy z tym związane są znacznie bardziej skomplikowane, zarówno przez biurokrację, jak i regulacje prawne.


Świat innowacyjnych technologii i nauki bez tajemnic. Polub i obserwuj nas na Facebooku. Jesteśmy także na Twitterze.

WSPIERAJ NIEZALEŻNE DZIENNIKARSTWO